می‌توانیم با ویرایش DNA یک فرد بیماری را درمان کنیم، اما چرا این کار را انجام نمی‌دهیم؟
تاریخ انتشار
دوشنبه ۲۱ آذر ۱۴۰۱ ساعت ۱۰:۰۱
اورنوف، استاد زیست شناسی مولکولی و سلولی در دانشگاه برکلی کالیفرنیا است. او هم چنین ویرایشگر ژن در انستیتو ژنومیک نوآورانه است. او بنیانگذار Tune Therapeutics یک شرکت فناوری زیستی است که بر روی ویرایش اپی ژنوم متمرکز است. اورنوف نقش برجسته‌ای در زمینه ویرایش ژنوم ایفا کرده است. اورنوف و همکاران اش در سال ۲۰۰۵ میلادی اصطلاح "ویرایش ژنوم" را ابداع کردند و اولین استفاده از نوکلئاز انگشت روی (ZFN) (اولین سیستم پروتئینی متصل شونده به DNA قابل برنامه ریزی با کاربرد وسیع) را برای ویرایش DNA در سلول‌های انسانی نشان دادند. آثار اورنوف به عنوان چهره‌ای پیشگام در زمینه ویرایش ژنوم به طور گسترده‌ای مورد استناد و ارجاع علمی قرار گرفته است.
به گزارش فرارو به نقل از نیویورک تایمز، والدین یک دختر ۲ ساله می‌نویسند که دخترشان "ممکن است در یک سال آینده بمیرد"، زیرا یک جهش ژنتیکی باعث از کار افتادن قلب او می‌شود. مردی در اواسط ۳۰ سالگی می‌نویسد: "زمان برای من به سرعت در حال سپری شدن است". مادری با دو فرزند که تحت تاثیر یک ژن معیوب است که بر شناخت، گفتار و تحرک تاثیر می‌گذارد می‌نویسد: "تماشا کردن از هم پاشیده شدن پسران‌ام در مقابل چشمان‌ام دلخراش است". او می‌نویسد که یکی از پسران اش هنوز در حال راه رفتن است و در دانشگاه تحصیل می‌کند، اما "فقط مسئله زمان است که او روی ویلچر بنشیند و شناخت‌اش کاهش یابد".
ایمیل‌های زیادی حاوی داستان‌های تراژیک و دردناک انسانی این چنینی را هر روز دریافت می‌کنم. بسیاری از افراد می‌نویسند تا ببینند آیا من می‌توانم دارویی بسازم تا از طریق آن ژن‌ها را اصلاح کنم و از مرگ زودهنگام و قریب الوقوع افراد جلوگیری کنم یا خیر. آرزوی آنان آینده نگرانه نیست بسیاری از دانشمندان از جمله من برای امرار معاش کار اصلاح ژنتیکی دی ان‌ای را انجام می‌دهیم.
در طول یک دهه گذشته هزاران نفر موافقت کرده اند که در آزمایش‌های تجربی مهندسی ژنتیک شوند تا این درمان‌ها را توسعه داده و جان خود را نجات دهند. این درمان‌های ژنی که ۵۰ سال پیش مطرح شد توسعه جدی خود را در سال ۱۹۸۹ میلادی آغاز کردند. پس از آن، درمان‌های واقعی برای کودکان متولد شده فاقد سیستم ایمنی کارآمد در اوایل دهه ۲۰۰۰ میلادی وارد عمل شدند.
چندین داروی ژن درمانی تایید شده در حال حاضر وجود دارد. همگی این دارو‌ها شامل گرفتن یک ویروس، جایگزینی محتویات مضر آن با یک ژن درمان کننده بیماری و تزریق آن به یک فرد (یا قرار دادن سلول‌های فرد در معرض آن ویروس) هستند. اگرچه این درمان‌ها موثر هستند، اما ساخت آن دست و پا گیر و به شدت گران است: یک ژن درمانی که اخیرا برای افراد مبتلا به اختلال خونریزی ارثی تایید شده برای یک آمپول یک بار مصرف رکورد قیمت را شکسته و ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد که آن را به گران‌ترین دارو در جهان تبدیل می‌کند.
ویرایش ژن یک فناوری بسیار جدیدتر است و بر اساس دستاورد‌های ژن درمانی است. با این وجود، به جای استفاده از ویروس، ویرایش ژن به یک ماشین مولکولی به نام ("کریسپر CRISPR) " متکی است که می‌توان به آن دستور داد تا یک جهش در یک ژن تقریبا در هر موجود زنده‌ای را درست در جایی که آن "اشتباه تایپی" رخ می‌دهد ترمیم کند.
کاربرد‌های بالقوه کریسپر که بسیار متنوع و قابل توجه است از علوم پایه گرفته تا کشاورزی و تغییرات آب و هوایی را شامل می‌شود. در پزشکی، ویرایش ژن توسط کریسپر به پزشکان اجازه می‌دهد تا به طور مستقیم اشتباهات تایپی را در DNA بیماران برطرف کنند.
